SMA, omurilikte bulunan motor sinir hücrelerini etkileyerek kas erimesine yol açan genetik bir hastalık. Birkaç yıl öncesine kadar tedavisi yoktu ve bebek ölümlerinde ilk sıralarda yer alıyordu. 2017’de hastalığın ilerlemesini yavaşlatan Spinraza adlı ilaç piyasaya sürüldü. Birkaç ayda bir omurilikten enjekte edilen ve ömür boyu kullanılması gereken ilacın bir dozu 125 bin dolar. Yıllık tedavi 375 bin doları buluyor.

2019’da ise hastalığın etkilerini durduran ve tamamen iyileşme şansı veren Zolgensma adlı ilacın kullanıldığı gen tedavisi onaylandı. Tek dozluk ilacın fiyatı 2.1 milyon dolar. Hastane masrafıyla beraber 2.4 milyona çıkıyor. İki yaşından önce uygulanması gereken ve “tıp tarihinin en pahalı tedavisi” diye nitelenen ilaç için dünyanın her yerinde bağış kampanyaları düzenleniyor.

IRMAK YAŞAMAK İSTİYOR

SMA Tip 1 hastası 3 yaşındaki Irmak Ateş de tedavide kullanılan ilaç için yardım bekliyor. Siz de bir Munzur Su alarak Irmak'a hayat olabilirsiniz. Bağış yapmak isteyen kişiler ise "TR 920001002647546687985005 Ziraat Bankası, Alıcı Adı: Deniz Ateş, Açıklamaya: Irmak Yaşasın" yazabilir.